Основная информация
Эламипретид (номер CAS: 736992-21-5) представляет собой низкомолекулярный тетрапептид, нацеленный на митохондрии, также известный как SS-31 и MTP-131. Его молекулярная формула C₃₂H₄₉N₉O₅ с молекулярной массой 639,79. Благодаря своему уникальному механизму действия он стал важной молекулой в исследовании заболеваний, связанных с митохондриальной дисфункцией. Митохондриальная дисфункция, являющаяся «электростанцией» клеток, тесно связана со старением, редкими заболеваниями и множеством хронических заболеваний. Основная ценностьЭламипротрид заключается в его точном воздействии на внутреннюю мембрану митохондрий для восстановления нарушенной функции митохондрий.
Механизм действия
Механизм его действия в основном основан на кардиолипине, ключевом фосфолипиде внутренней мембраны митохондрий. Он может специфически связываться с поврежденным кардиолипином, стабилизировать структуру внутренней мембраны митохондрий, способствовать сборке комплексов дыхательной цепи, повышать эффективность окислительного фосфорилирования, снижать выработку активных форм кислорода (АФК) и блокировать порочный круг «повреждение митохондрий-окислительный стресс». Соответствующие исследования подтвердили, чтоЭламипротрид может улучшить митохондриальный энергетический метаболизм и оказывать защитное действие при различных моделях заболеваний.
Клинический прогресс
В клинических исследованиях фазы Ⅱ/Ⅲ клинического исследования синдрома Бартера (редкого митохондриального генетического заболевания) было показано, что после 36 недель лечения 40 мгЭламипротрид ежедневно 6-минутная дистанция ходьбы пациентов значительно увеличивалась, а оценка симптомов значительно улучшалась. В исследовании Ⅱ фазы возрастной дегенерации желтого пятна, хотя оно и не достигло первичной конечной точки, оно замедлило дегенерацию эллипсоидной зоны, связанную с повреждением фоторецепторов, что определило направление для последующих исследований.
Время публикации: 16 марта 2026 г.